重症医学科SICU为患者庆祝生日

这家公司自己就是基因类公司最活跃的投资者之一，还成立了风投基金和加速器。

微小RNA（miRNA）是一类转录后调节基因的短非编码RNA，其在发育和正常生理活动中发挥了重要作用，并可作为致癌或肿瘤抑制性调节因子。血清miR-21在多个消化道肿瘤中具有标志物价值，研究同样发现其与胰腺癌患者总生存相关。

研究发现其在在肝脏病理状态下（如肝癌和肝硬化）表达水平升高，并与肝功能和肝脏组织病理指标（血小板，血清白蛋白等）相关。经Solexa测序发现，25名参与者中食管癌患者的血清miRNA表达水平高于对照组，其中RT-qPCR分析鉴定了7个血清miRNA（miR-10a，miR-22，miR-100，miR-148b，miR-223，miR-133a，和miR-127-3p）可以作为ESCC的生物标志物。胃癌利用循环miRNA诊断胃癌（GC）研究已有许多。其他研究报道过miR-21在食管鳞癌miRNA表达水平较高，miR-375表达较低，而血液中miR-21高表达与食管癌患者临床病理结果如血管浸润和复发相关。2008年美国研究者首次报道了循环miRNA有潜力成为实体瘤的新型标志物。

近些年，循环血液中miRNA表达与肿瘤相关性的研究越来越多。在胃癌监测和诊断方面，已经发现miR-21, miR-200c, miR-421, miR-199a, miR-122, miR-192, miR-222等众多miRNA的潜在价值。此外，ARC-520，ARC-521和ARC-AAT的所有患者招募已经停止，已经用药的受试者停药。

而ARC-520，ARC-521和ARC-AAT均利用DPCiv TM或EX1递送载体。而后，Arrowhead股价下跌67.20%至1.44美元收盘。投资者担心其整个RNAi技术平台可能有问题，Alnylam股票当日被腰斩。Arrowhead公司的pipeline据悉，ARC-520采用了该司特有的Dynamic Polyconjugates递送系统，其原理是通过RNA干扰作用来封闭乙肝病毒某些蛋白的表达，导致病毒无法增殖，然后再利用人体免疫系统对剩余病毒进行清除，实现免疫清洁状态（immune clearant state），特征为乙肝表面抗原（HBsAg）血清学转阴以及有或无血清学转换。

但11月初，FDA口头决定，暂时搁置该药物的临床测试工作，因为在涉及药物ARC-520 的一项单独试验中出现试验动物的死亡（动物研究中药物的用量相较于人类研究更高。2个功能性治愈乙肝药物被叫停11月30日，Arrowhead宣布：停止正处于临床研究阶段候选乙肝药物ARC-520，ARC-521以及抗α-1抗胰蛋白酶缺乏的ARC-AAT（可导致肝硬化或癌症的罕见遗传性疾病）。

）11月30日，公司在声明中表示：为支持利用新的专有皮下（subQ）和肝外输送系统开发RNAi治疗药物。哎，被乙肝战友们期待已久的箭头公司新药，落下如此结局。10月初，Alnylam宣布叫停revusiran一个叫做ENDEAVOUR的三期临床开发。在这个206位转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌损伤病人参与的临床试验中有18位病人死亡，中期分析显示用药组死亡人数偏多，疗效也不显著。

与丙肝不同，乙肝有预防性疫苗可用，能够提供近90%的免疫保护效力，但乙肝患者的治疗难度大于丙肝。唯一的期望是，公司表示仍致力于为慢性乙型肝炎和α-1抗胰蛋白酶缺乏（AATD）患者寻找治疗选择，并计划使用自有的subQ平台将两个以前未宣布的HBV和AATD计划推进到临床研究。RNAi药物开发屡受挫在RNAi药物开发中，以功能性治愈乙肝为名的Arrowhead（$ARWR）一直在和RNAi专家Alnylam公司（$ALNY）进行竞争，争取开发出首个RNAi药物2个功能性治愈乙肝药物被叫停11月30日，Arrowhead宣布：停止正处于临床研究阶段候选乙肝药物ARC-520，ARC-521以及抗α-1抗胰蛋白酶缺乏的ARC-AAT（可导致肝硬化或癌症的罕见遗传性疾病）。

但11月初，FDA口头决定，暂时搁置该药物的临床测试工作，因为在涉及药物ARC-520 的一项单独试验中出现试验动物的死亡（动物研究中药物的用量相较于人类研究更高。ARC-520，曾被认为是最有希望治愈乙肝的药物今年4月，Arrowhead公布了ARC-520一项IIb期临床研究的震撼数据，ARC-520联合百时美施贵宝Baraclude（entecavir）治疗难治性HBeAg阴性慢性乙肝患者，使血清HBV DNA水平降低了99.99%。

而ARC-520，ARC-521和ARC-AAT均利用DPCiv TM或EX1递送载体。ARC-521是ARC520的补充，作用于HBV cccDNA和整合病毒DNA的信使RNA转录过程，适用于较低HBV cccDNA水平的慢性乙肝患者。

乙肝功能性治愈受挫，Arrowhead股价跌幅超60% 2016-12-01 07:45 · 李亦奇 11月30日，以功能性治愈乙肝为名的Arrowhead也叫停了著名的RNA干扰（RNAi）疗法——ARC-520和ARC-521的研发，ARC-520，ARC-521和ARC-AAT的所有患者招募已经停止，已经用药的受试者停药。声明中还写道，由于公司停止了其现有临床项目的开发，公司将进行约30％的裁员。而后，Arrowhead股价下跌67.20%至1.44美元收盘。投资者担心其整个RNAi技术平台可能有问题，Alnylam股票当日被腰斩。与丙肝不同，乙肝有预防性疫苗可用，能够提供近90%的免疫保护效力，但乙肝患者的治疗难度大于丙肝。Arrowhead首席执行官Chris Anzalone也对外表示，很遗憾地叫停被公司认为是开创性的候选产品。

此外，ARC-520，ARC-521和ARC-AAT的所有患者招募已经停止，已经用药的受试者停药。乙肝新药TAF 2个III期临床均获得成功Arrowhead Pharmaceuticals Focuses Resources on Subcutaneous and Extra-Hepatic RNAi Therapeutics。

推荐阅读：福音：乙肝即将被治愈 FDA批准功能性治愈乙肝药物研究3.5亿乙肝患者福音。Arrowhead公司的pipeline据悉，ARC-520采用了该司特有的Dynamic Polyconjugates递送系统，其原理是通过RNA干扰作用来封闭乙肝病毒某些蛋白的表达，导致病毒无法增殖，然后再利用人体免疫系统对剩余病毒进行清除，实现免疫清洁状态（immune clearant state），特征为乙肝表面抗原（HBsAg）血清学转阴以及有或无血清学转换。

）11月30日，公司在声明中表示：为支持利用新的专有皮下（subQ）和肝外输送系统开发RNAi治疗药物。据悉ARC-520，ARC-521和ARC-AAT三种药物正在17个国家的患者中进行临床试验，前两个药物在延缓乙肝的进展中显示积极的结果（在某些情况下，乙肝患者的生物标志物减少了99％）。

ARC-520是一种基于RNA干扰（RNAi）用于治疗慢性B型肝炎（乙肝）的药物，具有功能性治愈乙肝的潜力。唯一的期望是，公司表示仍致力于为慢性乙型肝炎和α-1抗胰蛋白酶缺乏（AATD）患者寻找治疗选择，并计划使用自有的subQ平台将两个以前未宣布的HBV和AATD计划推进到临床研究。10月初，Alnylam宣布叫停revusiran一个叫做ENDEAVOUR的三期临床开发。RNAi药物开发屡受挫在RNAi药物开发中，以功能性治愈乙肝为名的Arrowhead（$ARWR）一直在和RNAi专家Alnylam公司（$ALNY）进行竞争，争取开发出首个RNAi药物。

哎，被乙肝战友们期待已久的箭头公司新药，落下如此结局。在这个206位转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌损伤病人参与的临床试验中有18位病人死亡，中期分析显示用药组死亡人数偏多，疗效也不显著。

人类患者在给予ARC-520之前获得口服抗组胺药，而动物则不给予。当日，Arrowhead股价下跌67.20%至1.44美元收盘

按照小铜人金服承诺的，将实现50万元的捐赠。不过，她认为，微信打赏的方式，不是直接进入受捐人的账号，现在属于监管的灰色地带。

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